瑞典研究人员已经确定了395个在2型糖尿病患者中表达不同的基因。其中之一已被证明与胰岛素分泌受损密切相关。现在,研究人员想要研究是否有可能使用基因CRISPR/Cas9剪刀(一种基因治疗法)来纠正基因的活性。
该研究小组的科学论文发表在《临床研究杂志》(JCI) 上,表明395个基因在2型糖尿病患者的胰岛中表达不同,其中94个基因以前是已知的。该研究基于对来自283名患有或未患有2型糖尿病的个体的胰岛素生成细胞的分析。
与Charlotte Ling教授一起领导这项研究的隆德大学实验性糖尿病研究副教授Karl Bacos说:我们新研究的优势之一是我们能够同时验证已知基因,因为我们发现了许多在2型糖尿病患者中表达不同的新基因。我们还能够识别出一种基因,该基因被证明与胰岛素分泌受损密切相关。
有问题的基因称为PAX5,它之前已被证明与白血病有关,但目前还没有关于该基因在胰岛和糖尿病中的作用的已知研究。研究人员对来自人类和大鼠的培养的胰腺胰岛素生成细胞进行了多项实验,研究了PAX5的表达改变如何影响胰岛素分泌。他们的实验表明胰岛素分泌受损,当PAX5过表达时细胞死亡增加。
研究人员希望这些知识将用于开发2型糖尿病新疗法的试验。隆德大学糖尿病研究员兼表观遗传学教授Charlotte Ling是隆德大学糖尿病中心 (LUDC) 糖尿病和表观遗传学研究小组的负责人。她想研究是否可以使用CRISPR /Cas9基因剪刀来纠正基因的活性。
Charlotte Ling说:我们的长期目标是使用基因剪刀调节PAX5的活性,从而恢复2型糖尿病患者的PAX5水平。
隆德大学糖尿病中心之前的研究表明,有些患者群体的胰岛素分泌有困难。该亚组被称为SIDD(严重胰岛素缺乏型糖尿病),其特征是胰岛素分泌受损。 我们恢复PAX5水平的未来治疗可能证明对这组患者特别有益。2型糖尿病是一个日益严重的全球公共卫生问题,我们迫切需要找到治疗这种疾病的新方法。
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